Liek podľa vedcov funguje. Vilkovi rodičia naň potrebujú ešte dva milióny eur
Rodina z Košíc sa snaží prepísať osud trojročného Vilka, ktorý má vzácny typ Duchennovej svalovej dystrofie. Dva milióny eur sa im už podarilo vyzbierať, ďalšie takmer dva milióny ešte potrebujú.
„Vilko sa nedávno hral s bračekom a sesternicou na dvore a prišiel za nami s plačom, že beží pomaly. Začína to cítiť,“ hovorí jeho otec Richard Olexa. Vilko o pár dní dovŕši tri roky a už teraz pociťuje dôsledky nervovosvalového ochorenia.
Hoci pravidelne navštevuje fyzioterapeuta, chodí na hipoterapiu a rodičia s ním každý deň cvičia, nedokáže vyjsť sám po schodoch, ťažko vstáva a padá aj na rovnom povrchu. Svoje nádeje vkladajú do lieku, ktorý pre dieťa vyvíjajú špičkoví vedci.
Prvé výsledky sú sľubné
Rodina do dnešného dňa vyzbierala zhruba 2,3 milióna eur. Olexovcov podporili tisíce individuálnych darcov a desiatky ľudí zorganizovali lokálne zbierky.
Vedci pod vedením profesora Nicolasa Weina z Univerzity v Nantes pracujú na príprave génovej terapie pre Vilka, ktorú už otestovali na jeho bunkách. Liečivo vyvolalo reakciu, ktorú odborníci očakávali.
„Prvá séria testov na Vilkových bunkách potvrdila, že navrhnutý mechanizmus funguje,“ dodáva francúzsky odborník na génovú terapiu.
Spolupráca piatich krajín
Na druhej fáze vývoja spolupracujú odborníci z Francúzska, Spojených štátov, Belgicka, Česka a Slovenska. Bezpečnostné a toxikologické testy prebehnú v Českej republike.
Výsledky by mohli byť známe v prvom polroku 2027 a finálna dokumentácia bude dokončená v treťom štvrťroku toho istého roka. Výslednú dávku má vyrobiť špecializované pracovisko v Spojených štátoch, podanie sa pripravuje v Univerzitnej nemocnici L. Pasteura v Košiciach.
Môžu pomôcť aj ďalším
Hoci je liek našitý na mieru Vilkovi, pripravovaná terapia by mohla fungovať aj pre ďalšie deti s poruchou v šiestej, siedmej alebo ôsmej časti DMD génu.
Slovenskú odbornú časť projektu koordinuje profesor Matej Škorvánek z Lekárskej fakulty Univerzity Pavla Jozefa Šafárika a Univerzitnej nemocnice L. Pasteura Košice.
„Išlo by o vôbec prvé podanie tohto konkrétneho liečiva človeku na svete,“ uviedol profesor Škorvánek.
Liek zatiaľ neexistuje
O Vilkovom ochorení sa rodičia dozvedeli, keď mal 16 mesiacov. Vývoj liečby stojí takmer štyri milióny eur. Génová terapia, ktorú pre Vilka vyvíjajú, je ich jedinou nádejou. Liek, ktorý by dokázal zastaviť progres ochorenia, totiž zatiaľ neexistuje.
